رئيس هيئة الدواء: يتداول فى السوق المصرى 31 مادة فعالة مخصصة للأمراض النادرة
قال الدكتور علي الغمراوي رئيس هيئة الدواء المصرية، خلال افتتاح فعاليات منتدى مؤسسة مرسال للأمراض النادرة، إن هذا المحفل الإنساني والعلمي المتميز يعكس تضافر الجهود بين مؤسسات الدولة والمجتمع المدني لتقديم الدعم الحقيقي والمستدام لأبنائنا وبناتنا وإخوتنا وأخواتنا من مرضى الأمراض النادرة.
وأضاف، أن الحديث عن هذه النوعية من الأمراض لم يعد حديثاً هامشياً، بل هو قضية تمس صميم السياسات الصحية والدوائية محلياً وعالمياً، مضيفا، أن المرض النادر، مع اختلاف تعريفه ومعدلاته من دولة لأخرى حول العالم، ولكن إجمالاً يعرف بأنه المرض الذي يصيب ما يوازي شخص واحد من بين كل 2,000 شخص، إلا أن اجتماع هذه الأمراض وتحت مظلة واحدة، يمثل خطراً صحياً واقتصادياً واجتماعياً جسيماً، إذ تشير الإحصائيات العالمية إلى وجود أكثر من 7,000 مرض نادر، تؤثر مجتمعة على أكثر من 300 مليون شخص حول العالم، ونحو 70% من هذه الحالات تبدأ أعراضها في مرحلة الطفولة المبكرة، وغالبيتها العظمى ذات منشأ وراثي وجيني.
وأضاف، أنه من هذا المنطلق، وبناءً على التوجيهات الحكيمة للقيادة السياسية، انطلقت المبادرة الرئاسية لرعاية مرضى الأمراض النادرة لتشمل برنامجاً وطنياً مستداماً لفحص 19 مرضاً جينياً ووراثياً.
وتتويجاً لهذه الجهود، تشارك هيئة الدواء المصرية، بكل فخر في صياغة وتنفيذ "الاستراتيجية الوطنية للأمراض النادرة في مصر 2026-2030" التي أطلقها وزير الصحة الدكتور خالد عبد الغفار، وهذه الاستراتيجية الفريدة ترتكز على محاور حيوية؛ أبرزها تفعيل "صندوق الأمراض النادرة" كآلية تمويل مستدامة لتوفير الأدوية المنقذة للحياة، وإنشاء السجل القومي، والدمج مع المشروع القومي للجينوم المصري، كما قامت اللجنة العلمية العليا بتحديد قائمة تضم 12 مرضاً نادراً كأولوية وطنية عاجلة، تشمل – على سبيل المثال لا الحصر –: الضمور العضلي الشوكي SMA، وضمور العضلات Duchenne، والتليف الكيسي Cystic Fibrosis وغيرها.
